Il medulloblastoma è descritto dall’Organisation of European Cancer Institute (OECI)  come una neoplasia embrionale maligna ad elevata cellularità, classificata come Tumore Primitivo Neuroectodermico (PNET) (Kleihues, 1993). E’ il tumore cerebrale maligno più frequente nell'infanzia, rappresentando tra il 15 ed il 20% di tutte le neoplasie infantili primitive del sistema nervoso centrale (SNC); si sviluppa nella fossa cranica posteriore, solitamente dal verme cerebellare nel tetto del quarto ventricolo. Come per gli altri PNET, i medulloblastomi hanno una spiccata tendenza a diffondere nel liquor cerebrospinale (LCR). I sintomi, al presentarsi della neoplasia,  includono cefalea, nausea, vomito, andatura instabile, perdita di equilibrio, mancanza di coordinazione, diplopia, disartria,  atassia, tremore nel movimento volontario.

La chirurgia seguita dalla radioterapia è l'approccio standard di trattamento in bambini e adulti. È affidato alla chirurgia il compito di rimuovere quanto più possibile della massa; i residui tumorali postchirurgici conferiscono, infatti, una prognosi peggiore.  La sola chirurgia, di solito, non è curativa, ma lo può risultare con l’aggiunta di radioterapia all’asse cranio-spinale, con focalizzazione sul sito del tumore primario. L’aggiunta di chemioterapia dopo la radioterapia aumenta il tasso di guarigione.

Dall’ OECI si evince che i dati di sopravvivenza per i pazienti con PNET sono disponibili grazie ai registri sul cancro basati sulla popolazione di 20 paesi europei nello studio EUROCARE (Berrino, 2003). L'analisi sulla sopravvivenza interessa 258 adulti con diagnosi di PNET durante il periodo 1990-94 e seguiti fino al 1999 (EUROCARE). L'analisi relativa di sopravvivenza di questi pazienti adulti con diagnosi di PNET in Europa durante il 1990-94 era 82% ad un anno, 65% a tre anni e 53% a cinque anni, senza differenza tra i due sessi. La sopravvivenza relativa a 5 anni si riduceva con l'età dal 64% nel gruppo di età più giovane (15-24 anni) al 40% nel gruppo di pazienti di età maggiore (35 anni e oltre). La sopravvivenza a 5 anni, analizzata in 464 pazienti diagnosticati nel periodo 1983-94, non ha evidenziato variazioni. Con appropriato trattamento i casi di lunga sopravvivenza (superiore a 3 anni), per i pazienti di medulloblastoma, vanno dal 60% all’80%.